Nanomedicinas para el tratamiento pulmonar de la fibrosis quística

Abstract

La fibrosis quística es una enfermedad genética multisistémica causada por una mutación del gen CFTR, que participa en el transporte iónico y la regulación de líquidos en diferentes tejidos. Su disfunción ocasiona secreciones espesas que obstruyen diferentes órganos como pulmón o páncreas, aumentando su susceptibilidad a infecciones bacterianas recurrentes y perpetuando un círculo vicioso que desemboca en disfunción orgánica. Los tratamientos actuales se basan en un conjunto de terapias sintomáticas y moduladores del gen CFTR que son incapaces de corregir todos los defectos y presentan limitaciones en cuanto a biodisponibilidad y efectos secundarios. La nanomedicina nace para mejorar las estrategias actuales, presentando numerosos beneficios y resultados alentadores. Cabe destacar el papel que ejercen los diferentes nanomateriales en cuanto a atravesar las barreras biológicas, proteger la molécula encapsulada frente a la degradación, alcanzar el lugar diana para ejercer su acción e interaccionar con células de los seres humanos gracias a su gran similitud. A pesar de dichos avances, se sigue requiriendo investigación adicional para comprender totalmente su impacto. En este trabajo se desarrollan las diferentes aplicaciones de la nanomedicina en el tratamiento de la fibrosis quística.

Cystic fibrosis is a multisystem genetic disease caused by a mutation of the CFTR gene, which is involved in ionic transport and fluid regulation in different tissues. Its dysfunction causes thick secretions that obstruct different organs such as the lung or pancreas, increasing their susceptibility to recurrent bacterial infections and perpetuating a vicious circle that leads to organ dysfunction. Current treatments are based on a set of symptomatic therapies and CFTR gene modulators, both unable to correct every single default and with limitations in terms of bioavailability and side effects. Nanomedicine was born to improve current strategies, presenting numerous benefits and encouraging results. It is worth highlighting the role played by different nanomaterials in terms of crossing biological barriers, protecting the encapsulated molecule against degradation, reaching the target site to exert its action and interacting with human cells thanks to their great similarity. Despite such advances, additional research is still required to fully understand its impact. In this work, the different applications of nanomedicine in the treatment of cystic fibrosis are developed.