Uso compasivo de medicamentos : Cuando la opción no es un medicamento autorizado

Abstract

La autorización de un medicamento ofrece una “garantía” de eficacia y seguridad. Sin embargo, en ocasiones puede ser necesario el uso de un medicamento en condiciones no autorizadas. Bien porque no existen alternativas, cuando el paciente pertenece a un grupo “protegido” como los niños o bien porque las cualidades de un fármaco no han sido incorporadas aún a las indicaciones autorizadas. En España el Real Decreto 1015/2009, de 19 de junio, regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales. Este Real Decreto agiliza los trámites con respecto a la legislación anterior y diferencia tres posibilidades: el uso compasivo de medicamentos en investigación, el uso de medicamentos en condiciones diferentes a las autorizadas y el acceso a medicamentos no autorizados en España. Para realizar una prescripción en estas condiciones como norma general, se debe comunicar y recibir autorización tanto del centro sanitario como de la Agencia Europea de Medicamentos. El paciente debe ser informado, aceptar las condiciones del tratamiento y firmar el consentimiento informado. No se deben infravalorar los riesgos y limitaciones de este tipo de uso, razón por la que todo el proceso debe quedar reflejado en la historia clínica. La importancia de estos programas radica en que permiten que pacientes sin alternativas terapéuticas obtengan una vía de acceso rápida a un potencial beneficio, premiando la evidencia científica frente a los temas burocráticos.

The authorisation of a medical drug offers a “guarantee” of safety and efficiency. However, there are situations where the use of unauthorised treatment is needed. This covers situations where no other alternatives are available, such as patients belonging to a “protected” group like the children, or because its characteristics has not yet been incorporated to the authorised condition. The Spanish Royal Decree 1015/2009 of June 19, regulates the availability of drugs in special conditions. This Royal Decree speeds up the procedure in comparison with the previous legislation and differentiates three situations: compassionate use of drugs on study, use of authorised drugs in different conditions, and access to drugs not authorised in Spain. In order to make a prescription in these conditions it is necessary to communicate and receive an approval from both the medical centre and the European Medicines Agency. The patient must also be informed and accept the treatment conditions, as well as he must sign the informed consent. We should not underestimate the risks and limitations of this type of use, reason why all this information has to be reflected in the medical history. This programs represent a fast-way procedure that offer patients without therapeutic alternatives a potential benefit and where scientific knowledge is awarded in spite of bureaucratic procedures.