Las enfermedades raras afectan a un 5-7% de la población, lo que supone unos 30 millones de pacientes afectados en toda Europa o más de 3 millones en España. Estos pacientes estaban totalmente desprotegidos hasta la primera regulación sobre las enfermedades raras en Estados Unidos en 1983 y en Europa en el año 2000. Desde entonces se ha avanzado hacia la puesta de conocimientos en común y en la generación de redes internacionales que favorezcan la investigación y desarrollo de medicamentos para estas enfermedades. El mercado de los medicamentos huérfanos ha experimentado un desarrollo exponencial desde dichas regulaciones y representa, a día de hoy, un alto potencial de beneficio que está incentivando que muchas empresas entren en el sector. Como resultado, el número de asignaciones de medicamentos huérfanos no deja de aumentar y hay cada vez más productos disponibles en el mercado. A nivel de los Sistemas Públicos de Salud, la mayoría de los medicamentos huérfanos no superan en precio a otros productos de similares características. Sin embargo, es necesario generar nuevos métodos de decisión a la hora de financiar un medicamento huérfano. Por último, es necesario avanzar en los métodos de experimentación de estos medicamentos para que alcancen estándares de seguridad y eficacia similar a los medicamentos comunes.
Rare diseases affect 5-7% of the population, which translates to around 30 million patients affected around Europe or throughout 3 million in Spain. These patients were completely abandoned until the first regulation on rare disease which took place in the United States in 1983 and in Europe in the year 2000. Since then, the world has moved forward by sharing knowledge and by creating an international network that will promote investigation and development of new drugs for these diseases. The orphan drug’s market has experienced an exponential increase since these regulations and it represents, these days, a high potential benefit which is encouraging enterprises to become part of the sector. Thus, the number of orphan drug assignations is in continuous increase, as well as the number of orphan drugs available in the market. Regarding the National Health Systems, most of the orphan drugs have shown similar prices compared with other medical products of similar characteristics. However, it is necessary to create a new decision-making method for concluding which drugs should receive public findings. Finally, it is also necessary to improve the clinical trials of these drugs in order to achieve the same standards of security and efficacy that common drugs are held to.
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